对于脑肿瘤患者及家属而言，标准治疗后复发、无有效方案、新药不可及，是临床中常常面临的困境。而临床试验，正是连接前沿治疗与临床需求的关键桥梁，为很多陷入治疗瓶颈的患者，带来免费使用新药、获得更长生存与更好生活质量的机会。

本文整理9 项在研及即将启动的临床试验，覆盖胶质瘤与复发难治性中枢神经系统淋巴瘤两大疾病范畴，囊括儿童低级别胶质瘤、IDH 突变型胶质瘤、复发胶质母细胞瘤、BRAF 突变/融合胶质瘤、复发难治中枢淋巴瘤等多个疾病类型与热门靶点。下面讲清每项试验的入组适配人群、核心入组条件、研究亮点，方便快速对照自查。

1、儿童低级别胶质瘤｜KIAA1549-BRAF 融合 / BRAF V600E 突变 Ⅲ 期研究

适用人群：2–18 岁儿童/ 青少年

关键条件：

①确诊1 级或 2 级低级别胶质瘤；

②基因检出KIAA1549-BRAF 融合或BRAF V600E 突变；

③术后残留/ 复发进展；

④ 目前肿瘤≥1×1cm；

⑤未用过BRAF 靶向药；

⑥ 器官功能良好。

研究亮点：III 期确证性研究，针对儿童胶质瘤最常见驱动突变，靶向精准、安全性经过前期验证，为患儿带来更温和有效的治疗选择。

2、IDH1 突变型脑胶质瘤｜safusidenib 有效性与安全性Ⅲ期研究

适用人群：≥18 岁成人

关键条件：

①病理+ 基因确诊IDH1 突变，2–4 级星形细胞瘤 / 3 级少突胶质细胞瘤。

②星形细胞瘤需要满足：术后经过放疗和替莫唑胺6-12个周期化疗，且未进展；其中2级或3级还需要具备至少一个高危因素：术前病灶强化；术后残留至少1×1cm；存在CDKN2A/B杂合缺失；PDGFRA、CCND2、CDK4、CDK6、MYC 或 MYCN 扩增。

③少突胶质细胞瘤需要满足：没有接受过放疗或化疗，距离末次活检或手术至少90天但不超过5年，目前肿瘤有残留或复发，且肿瘤大小超过1×1cm。

④病灶未侵及脑干或脊髓。

⑤未用过IDH 靶向药。

⑥ 体能状态良好，大部分生活能自理。

研究亮点：直击IDH 突变这一胶质瘤核心靶点，探索IDH 靶向药在长期疾病控制、延缓复发上的新治疗路径。

3、复发胶质母细胞瘤｜RX108-A 片 I 期研究

适用人群：18–75 岁成人

关键条件：

①确诊胶质母细胞瘤；

②标准放化疗后复发/ 进展，肿瘤≥1×1cm；

③生活基本自理；

④ 可吞咽药物；

⑤器官功能良好；

⑥ 没有严重心脑血管病史。

研究亮点：I 期临床，探索新型抗肿瘤药物在复发胶母中的安全性、耐受剂量与初步疗效，为标准治疗失败患者打开“新药窗口”。

4、成人BRAF V600 突变胶质瘤｜HSK42360-Na 片 I 期研究

适用人群：≥18 岁成人

关键条件：

① 确诊为高级别胶质瘤；

②基因检出BRAF V600 突变；

③标准治疗失败/ 不耐受 / 无合适标准方案；

④肿瘤≥1×1cm；

⑤体能状态良好，生活能自理；

⑥ 器官功能良好。

研究亮点：聚焦BRAF V600这一实体瘤经典靶点，覆盖多癌种，胶质瘤患者可优先评估，提前锁定前沿靶向机会。

5、复发/ 进展性胶质母细胞瘤｜静脉注射用 VRT106（溶瘤病毒）I/II 期研究

适用人群：18–70 岁成人

关键条件：

①确诊IDH 野生型胶质母细胞瘤

②既往术后放化疗+ 替莫唑胺治疗后复发/ 进展

③拟行/ 已完成二次手术

④体能状态良好，生活能自理；

⑤ 器官功能良好。

研究亮点：溶瘤病毒创新疗法，“以毒攻毒” 精准杀伤肿瘤细胞并激活免疫，为复发难治性胶质母细胞瘤提供全新机制方案。

6、复发/ 进展性胶质瘤｜国产IDH1靶向新药TQB3454片的II 期研究（即将启动）

适用人群：18–75岁成人

关键条件：

① 术后病理确诊弥漫性胶质瘤；

②基因检出IDH1 R132突变；

③ 肿瘤复发/进展；

④肿瘤≥1×1cm；

⑤体能状态良好，生活能自理；

⑥ 器官功能良好。

研究亮点：国产IDH1 靶向创新口服药物，精准针对 IDH1 R132 突变，阻断肿瘤致癌通路，为复发进展型 IDH1 突变弥漫性胶质瘤提供全新靶向治疗方案。

7、复发/难治性中枢神经系统淋巴瘤｜BTK抑制剂的I/II 期研究

适用人群：18–80岁

关键条件：

① 术后病理确诊为B细胞非霍奇金淋巴瘤

② 既往接受过至少1次规范治疗；

③ 肿瘤复发/难治：既往治疗无效或治疗后复发/ 进展

④肿瘤≥1×1cm

⑤体能状态良好，日常生活基本能自理，能吞咽胶囊；

⑥ 器官功能良好。

研究亮点：新型口服BTK 抑制剂，针对复发难治中枢神经系统B 细胞淋巴瘤，探索药物的抗肿瘤活性、安全性，为现有治疗手段有限的中枢淋巴瘤患者提供靶向新机会。

8、复发BRAF突变或融合胶质瘤｜BRAF/VEGFR双靶点抑制剂的II 期研究（即将启动）

适用人群：18–75岁成人

关键条件：

① 经组织学确诊的复发或难治性低级别或高级别胶质瘤

② 基因检测证实存在BRAF突变或BRAF融合

③ 存在可评估病灶，肿瘤≥1×1cm

④ 肿瘤没有侵犯脑干、脊髓，无软脑膜转移

⑤体能状态良好，生活能自理，能吞咽药物；

⑥ 器官功能良好。

研究亮点：BRAF/VEGFR 双靶点口服抑制剂，同时抑制肿瘤驱动及血管生成通路，覆盖BRAF 突变/融合，不分高低级别胶质瘤。

9、复发/进展性胶质瘤｜纳米脂质体靶向递送药物的I 期研究（即将启动）

适用人群：18–70岁成人

关键条件：

① 经组织学确诊为WHO 2-4级脑胶质瘤

② 在标准治疗后，经核磁或手术活检证实肿瘤复发或进展

③ 存在可评估病灶，肿瘤≥1×1cm

④体能状态良好，日常生活能自理，能吞咽药物；

⑤ 器官功能良好。

研究亮点：采用纳米脂质体靶向递送技术的创新I 期临床，借助纳米载体改善药物血脑屏障穿透能力，提升肿瘤局部药物浓度，兼具直接杀伤与抗肿瘤免疫激活作用，获 FDA 快速通道认定。

重要提醒

1.以上为核心入排摘要，最终以研究方案为准。

2.所有临床试验均遵循伦理规范，患者享有知情同意、隐私保护等权利。

3.参与前请与主管医生充分沟通，评估获益、风险与自身情况。

如果你或家人被脑肿瘤困扰，标准治疗效果有限、复发后无方案、想尝试前沿新药，不妨对照以上项目初步筛查。

咨询入组，请联系：盖医生，13520834058，或扫描下方二维码添加微信。

研究专家介绍

张俊平

首都医科大学三博脑科医院副院长、神经肿瘤化疗科主任

河南三博脑科医院神经肿瘤化疗科主任

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专业特长：脑胶质瘤、原发中枢神经系统淋巴瘤、髓母细胞瘤、生殖细胞肿瘤、中枢神经系统胚胎性肿瘤、恶性脑膜瘤、室管膜瘤、脉络丛乳头状癌等原发恶性神经系统肿瘤化疗及恶性脑肿瘤个体化综合治疗策略制定。