吴妮 | 撰文

又一 | 编辑

曾经汇聚四十余家细胞治疗企业的广东医谷·南沙生命科学园，如今掀起转让潮。实验设备、临床批件、公司股权，几乎所有能变现的资产都被摆上货架，卖家们只想尽快离场。

企业加速立场，医院跑步进场。截至2025年12月，国内已有33家三甲医院设立细胞治疗与再生医学中心，接过临床转化的主导权。

以干细胞、免疫治疗为代表的细胞与基因治疗（CGT）正在经历一场深刻的此消彼长。根源在于国务院在2025年9月颁布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（简称“818号令”）。

818号令将于5月1日正式实施，它将干细胞治疗、基因治疗等生物医学新技术正式纳入法治化监管框架，明确生物医学新技术的临床研究和转化应用需在三甲医院内开展，并需通过内部伦理委员会和学术委员会评审再进行国家备案。

2026年1月，修订后的《药品管理法实施条例》（828号令）发布，进一步明确了细胞治疗的药品化路径。

作为国家层面的最高行政法规，这两部法令共同厘清了细胞与基因治疗的合规发展路径，也就是“双轨制”模式：要么走药品注册上市路线，投入巨资满足CMC和临床要求；要么走医疗技术转化路线，与医院深度绑定，成为其技术服务商。

研发空心化、资金链紧绷、又缺少三甲医院合作资源的小微企业，正在被市场加速淘汰。

这或许利好头部的细胞治疗公司。多位CAR-T药企高管对此表示谨慎乐观，认为整体影响是正面的，但也坦言目前细则尚未出台，具体如何执行仍有待观察。

而三甲医院的地位，正在这场变革中被显著抬升。

以研代商成为过去

在上海某家普通的医疗美容机构楼上，曾经藏着一套完整的“干细胞生产线”。

楼下是持证经营的门诊部，负责接待客人、体检抽血；楼上则是一家以“生物科创”为名的公司，负责为客人进行“干细胞治疗”，采集血液、培养，制成制剂注射回至客人体内，以此获取高额利润。凭借着所谓的《免疫功能评估报告》和一套天花乱坠的营销话术，这场骗局持续数年。

直到2021年5月，上海市卫生健康行政部门查实，这家公司违反《基本医疗卫生与健康促进法》《医疗机构管理条例》的规定，被没收违法所得并处罚款共计122.4万元，涉事门诊部的执业许可证也被依法吊销。

一直以来，以干细胞、免疫治疗和基因治疗为代表的细胞与基因治疗市场尽管庞大，却鱼龙混杂。

在818号令发布之前，细胞与基因治疗其实已采用药品与医疗技术并行的双轨监管模式。由于技术路线门槛较低、灵活性更强，吸引了更多研究者选择这条路径，IIT（研究者发起的临床研究）数量远超IND（临床试验申请）注册试验。

但问题在于，过去的技术路径只允许医疗机构开展免费的临床研究，始终未能打通合规收费的临床转化应用环节。而IIT研究又不能替代药品法规定义下的注册临床试验。大量技术因此卡在研究阶段无法落地。

庞大的市场需求就催生了大量的灰色地带。部分生物技术公司将本应免费的临床研究包装成收费商业项目，“以研代商”。他们还会与一些医院挂靠合作，医院为其提供合规外衣并参与分成，患者最终沦为受害者。

回顾早期监管，无论是2015年的《干细胞临床研究管理办法（试行）》，还是2023年的《体细胞临床研究指引》，均属规范性文件。虽明文禁止临床研究收费，但因缺乏执行细则和处罚标准，违规风险始终存在。

在818号令正式生效之后，像这样未经任何规范审批的细胞治疗，在“只能在三甲医院、必须经过审批、不得随意收费”的红线面前，将失去生存空间。

如果企业违法开展，违法所得不足百万的，最低罚款100万元；超过百万的，最高可罚违法所得20倍。违规企业还可能被吊销许可证、责令停业，相关负责人5年内禁入行业。

两条路：注册上市or做服务商

818号令的革命性在于首次打通了技术转化应用的路径，允许三甲医院快速备案开展研究，但不得收费，以强化安全性与数据积累。研究证明安全有效后，可向国家卫健委申请审批，获批后即可作为正式医疗服务项目合规收费。

只是实施主体有限制，开展临床研究与转化的只能是三级甲等医疗机构，有符合要求的临床研究学术委员会和伦理委员会，有稳定、充足的研究经费来源。

市场盛传，80%的细胞治疗企业将在这场洗牌中出局。广东医谷·南沙生命科学园的转让潮，不过是第一块倒下的多米诺骨牌。

行业洗牌之后，剩下约两成的企业必须做出抉择。要么走IND路线，走传统注册审批路径，将产品做成药推向全国市场；要么转型为三甲医院的承包商或技术服务商，与医院共同开展IIT研究，在院内完成临床转化，换取回报。

至于怎么选，要看药企自身的情况，早期探索项目适合从IIT切入，成熟项目更倾向IND；资源充足者可直推IND，资源有限者可通过IIT积累数据为后续铺路。

值得注意的是，IIT虽不能替代IND注册临床试验，却能为后者提供重要支持。2025年12月，中国科学院彭耀进团队在Cell Stem Cell发表的政策论文，首次绘制我国干细胞临床转化动态图谱，数据显示，超过半数（74项）IIT直接或间接支撑了后续IND申报，亦有逾半数（37项）IND可追溯至早期IIT。

在监管逐步明晰和资本深度介入的推动下，IIT to IND越来越成为一条可行的转化路径。

主动权交给三甲医院

截至2025年12月，国内已有33家三甲医院设立细胞治疗与再生医学中心，还有许多医院的转化中心或者科研部正在筹备细胞治疗中心的建设。

一位CGT从业者认为，“不能低估了大型三甲医院的雄心，它们不缺资金，完全有能力自建GMP厂房。背靠医学院的资源，可以自主培养人才，甚至进行早期药物研发。即便初期缺乏经验，也可以先委托外部指导或外包生产，但只要假以时日，它们迟早会掌握全部技术，实现从生产到应用的自给自足。”

最直接的好处是患者减少奔波，在院内就能完成从采集到回输的全流程，治疗周期缩短、费用降低。医院自建GMP平台，掌握细胞制备与质控主动权，让治疗更安全可控，可以说让细胞治疗从实验室研究项目走向常规临床手段。

但当监管层意图把细胞治疗技术转化的应用场景限定在三甲医院之内后，走技术路径的企业就只能退居为技术服务商。这无疑是从产业链的最终应用环节开始，进行了一场自上而下的颠覆。

上述CGT从业者认为影响可能更加深远。医院可以通过院内临床转化，将细胞治疗作为一项技术服务提供给患者，但由于这类疗法尚未作为正式药品上市，所以暂时无法在全国范围内推广。

不过，当一家三甲医院通过研究者发起的临床研究积累了充分的临床应用数据和疗效证据后，它完全可以将这些宝贵的临床数据和权益打包卖给大型药企，由后者推动药品的正式上市，从而实现全国销售。

“这样一来，整个逻辑就发生了根本性逆转：原本是药企主导研发并委托医院做临床，未来则可能是医院凭借手中的临床数据和转化成果，反过来成为核心资产的持有者，药企反而需要向医院购买数据和授权才能推进上市。”

这一变革可能盘活整个行业，不仅将过去那些混乱的消费级市场纳入规范的医疗体系，也让三甲医院通过开展细胞治疗获得新的收入和活力。

上述CGT从业者称，对于药企来说，合规路径虽多了一条，竞争却更加残酷。能抢到顶尖三甲医院资源的企业，才有活下去的资本。抢不到的，连上牌桌的机会都没有。底层厮杀只会愈演愈烈，而三甲医院的地位，正在这场变革中被显著抬升。

行业走向规范对头部CGT药企而言或许是长期利好，但更多细则还没有落地。等到5月1日818号令正式实施，真正的市场变局才会拉开帷幕。

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吴妮：nora4409