江苏
近日，东南大学附属中大医院呼吸与危重症医学科（肺动脉高压中心）顺利为一名年轻的肺动脉高压患者，完成江苏省首例注射用索特西普首次皮下注射治疗。这标志着该院肺动脉高压治疗正式从传统“对症扩血管”迈入“逆转肺血管重构”的对因治疗新阶段，为省内肺动脉高压患者带来全新治疗方案。
罕见病“蓝嘴唇”，传统治疗存在局限
据悉，肺动脉高压俗称“蓝嘴唇”，是进展迅速、致死率极高的一类并不少见的疾病。患者肺血管持续狭窄、肺动脉压力不断升高，最终极易引发右心衰竭。数据显示，未接受规范治疗的患者中位生存期仅2至3年。
中大医院呼吸与危重症医学科主任章锐锋介绍，长期以来，肺动脉高压临床治疗药物以扩血管类为主，只能缓解胸闷、气短等表面症状，无法解决肺血管器质性增生的根本问题。不少WHO功能分级Ⅱ—Ⅲ级中高危患者，即便使用三联靶向药物，病情依旧持续恶化，临床始终缺少能够阻断病变进展的治本手段。
创新药索特西普，开辟根源治疗新路径
索特西普是全球首个、国内唯一获批上市的激活素信号传导抑制剂，也是近十年肺动脉高压治疗领域里程碑式新药。该药2024年获得美国FDA突破性疗法认定，2026年1月经国家药监局批准在国内上市，适用于Ⅱ—Ⅲ级成人动脉型肺动脉高压患者。
该药作用机制和传统药物完全不同，可精准中和体内过量激活素配体，平衡血管增殖相关信号，从源头抑制肺血管平滑肌异常增生，具备逆转肺血管、右心室重构的潜力，打破了以往只能治标不能治本的诊疗困境，为久治难控的中高危患者带来生存希望。
多学科严密评估，省内首针安全完成
35岁李女士（化姓）罹患肺动脉高压多年，尽管已采用三联靶向药物治疗，但病情仍持续进展，评估为中高危分层，活动严重受限，胸闷、气喘严重，生活质量比较差。
患者李女士顺利完成索特西普首次皮下注射
为保障用药安全，中大医院呼吸与危重症医学科牵头组建肺动脉高压MDT多学科团队，完成右心导管、心肺功能等全套专业评估；该院临床药学部同步开展病例研讨、规范药学审方，制定完善不良反应应急处置预案，确认患者完全符合用药标准。
患者李女士入院后接受系统评估。而后，医护团队顺利为其完成注射用索特西普首次皮下注射，治疗过程配备专人全程监护，患者状态平稳，未出现即时不良反应。2日后，李女士顺利出院，持续接受后续规范治疗。
搭建长效诊疗平台，惠及全省肺动脉高压患者
作为区域肺动脉高压规范化诊疗中心，中大医院呼吸与危重症医学科构建了涵盖疾病筛查、精准确诊、个体化靶向施治、长期慢病随访的全链条诊疗体系，配套完善成熟的疾病救治质控规范。
此次省内首针索特西普的顺利实施，填补了江苏省肺动脉高压根源对因治疗领域的空白，让患者在家门口就能接受国际前沿疗法。章锐锋主任表示，后续医院将把该创新药物纳入常规诊疗方案，面向全国符合用药指征的肺动脉高压患者开放专项评估与接诊通道。通过创新药物与规范化慢病管理的结合，有效延缓疾病进展、减少危重风险，提升肺动脉高压患者的生活质量，为广大罕见病患者筑牢长期生存保障。（胡悦 崔玉艳）
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