旧梦 | 撰文

在刚刚过去的2026年欧洲心脏病学会（ESC）年会上，赛诺菲迎来两款心血管创新治疗方案的关键3期临床研究亮相：阿夫凯泰片ACACIA-HCM成为全球首个在症状性非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）领域取得阳性结果的3期临床研究，达成双重主要终点[1]。

同时，普乐司兰钠注射液在针对重度高甘油三酯血症（sHTG，指甘油三酯水平≥5.6mmol/L）[2]。患者的两项全球3期临床研究（SHASTA-3/4）结果重磅发布，两项研究达到所有预设的主要和次要疗效终点，普乐司兰治疗组第12个月相比安慰剂组显著降低空腹甘油三酯水平及急性胰腺炎事件发生率[3]。

两项关键研究的集中亮相为观察赛诺菲创新逻辑提供了一个窗口。这家深耕中国多年的跨国药企正从全球创新生态中识别具有差异化机制的资产，再借助中国的临床需求、研发拓展与商业化能力，持续拓展其价值边界。两大分子在创新产品的身份之外，更像是两枚坐标——标记着赛诺菲中国逐步走向“参与定义创新”的位置变化。

对赛诺菲来说，心血管创新正在进入一个新的阶段。衡量创新，不能只看有没有新分子，更要看它能否回应真正未被满足的需求，能否以差异化机制改变疾病管理，并在更广泛人群和更长疾病进程中持续释放价值。越是被视为成熟的治疗领域，越可能埋藏着长期未解的临床难题。企业真正的战略眼光，是比市场更早看见下一条价值曲线。

在“成熟”赛道里，寻找下一条价值曲线

赛诺菲中国在心血管领域的两大创新分子直指两类并发症风险高、临床治疗存在缺口的疾病，对准的正是患者需求清晰而迫切，治疗创新却迟迟没有跟上的问题。

HCM是可能导致猝死的“隐藏杀手” [4]。其中，约占整体HCM患者30%–70%[5]的非梗阻性HCM，在全球范围内一直缺乏特异性治疗方案。而对家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者而言，极高甘油三酯水平带来的急性胰腺炎风险像一根随时可能绷断的弦，重症率可高达50.45%；一旦进展为重型急性胰腺炎，病死率高达36%-50%[6、7、8]。不仅是FCS患者，sHTG患者同样承受着急性胰腺炎及心血管疾病等严重并发症的风险，而长期以来可选择的治疗手段仍然有限，临床需求远未得到充分满足。

阿夫凯泰片的决心不仅在已获批的梗阻性HCM，更是进一步剑指非梗阻性HCM，这一在全球治疗选择有限、久攻不破的难题；同样，普乐司兰钠注射液也在sHTG的治疗领域持续探索自身的潜力。

在通常被视为"慢病"的心血管领域，这恰恰打破了惯性认知。两大疾病领域以高致死率与急性风险揭示出被长期忽视的紧迫需求，也正是创新疗法最具价值的突破口。这是一条从明确临床缺口出发、以机制差异化打开空间、再以持续开发放大价值的路径。

赛诺菲大中华区总裁施旺将赛诺菲的判断标准概括为两条相互咬合的曲线：一条是患者需求曲线——哪里存在巨大且长期未被满足的需求；另一条是科学进展曲线——前沿技术路径是否已经走到足以支撑产品差异化的成熟度。“走得太早，可能缺乏足够的需求和市场依托；走得太慢，又会错失关键的先发窗口。关键是贴近科学最前沿的同时，比真实的患者需求多走一两步。”这也意味着，赛诺菲的创新逻辑是判断需求与科学何时真正交汇。

这恰恰构成了赛诺菲判断创新价值的另一重标准：需求决定“为什么出发”，科学则回答“凭什么抵达”。

阿夫凯泰片本次ACACIA-HCM 3期临床研究能够“抵达“堪萨斯城心肌病问卷临床汇总评分（KCCQ-CSS）以及最大运动能力（峰值摄氧量，pVO₂）双重主要终点[1]。成为症状性非梗阻性HCM数十年来的首位“破局者”便可见其创新性。同时在开发纵深叠加下，其针对梗阻性HCM临床证据已经过SEQUOIA-HCM[9]、FOREST-HCM[10]及REDWOOD-HCM[11]等多项临床研究积累，其早期治疗潜力也在MAPLE-HCM[12]研究呈现，并且梗阻性HCM向青少年群体的延伸也正在持续开发中。

普乐司兰钠注射液SHASTA-3/4 3期临床研究结果也展现了其跳出传统降脂的路径，在降低甘油三酯水平和急性胰腺炎事件发生率的重要创新价值，以及如果实现临床落地后更广泛的sHTG患者的治疗潜力。同时，该药物基于siRNA平台设计，SHASTA-3/4研究的上述结果均建立在每三个月一次的给药方案之上。

两大分子的创新性都具备从“解决一个缺口”到“重塑一类疾病管理”的潜力。

新的心血管创新时代，不是继续在成熟赛道上做同质化叠加，而是以患者需求为原点，用新的科学机制找到一个创新‘原点’，这样不仅能进入过去无法解决的领域，还能拥有持续的适应症开发潜力，基于此进行不断的证据积累，打开一个分子的纵深度和全部价值。

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让一种创新助推一个疾病领域向前走

一款创新药获批，只是抵达患者的起点。真正困难的部分，往往发生在日常的诊疗中：患者能否被看见、被正确诊断，医生是否具备规范诊疗能力，区域医疗网络能否把经验传递到更广泛的临床现场是一个体系性的问题。

尤其对于HCM这类诊疗链条较长、疾病认知仍需提升的领域，药物只是治疗的一环。筛查、诊断、风险分层、治疗决策、剂量调整与长期随访必须形成闭环，创新才不会停留在少数中心、少数专家和少数患者之间。如果说药物创新提供了治疗的希望，那么诊疗体系建设决定了有多少患者能把握住这份希望。

例如HCM患者可能辗转多个科室，经历多次检查，才从模糊的胸闷、气短和心悸走到明确诊断；此后还有超声评估、风险分层、治疗选择、剂量调整和长期随访[4、13]。任何一个环节失速，都可能让规范的治疗方案与真正需要它的人擦肩而过，让患者长期暴露在风险之中。

在赛诺菲的战略里，真正的创新，不仅仅是把一款创新药带到医院，而是帮助一个疾病领域建立或提升识别患者、规范诊疗和持续管理的能力。跨国药企的价值也不应止于提供产品，而要把全球经验与本土临床实践、生态伙伴连接起来。助推一个疾病管理体系的蓬勃生长，和各方共同推动一个领域向前走，这是一种真正的“本土化”价值。

目前心肌病领域正在推动的"心肌病卓越诊疗全国示范中心——心舒华夏项目"，本质上就在回答这一命题。

目前全国已设立20家示范中心，搭建覆盖"筛、诊、治、管"的标准化路径。这不是简单的经验复制，而是围绕各中心的临床特色，逐步建立能够自我演进的规范化诊疗生态。在诊疗层面，打通路径上的各个关节，让分散的临床经验沉淀为可传递的方法论；在能力层面，通过区域辐射与人才梯队培养，让中心积累的专业能力持续向外扩散；在知识层面，真实世界数据的积累，正在为中国本土的临床决策提供越来越扎实的证据基础。部分中心还在探索将AI工具引入患者识别与管理流程，让数据、随访与临床决策逐步形成一条连贯的诊疗闭环。

这一进程也指向如何让规范诊疗的能力不依赖于少数医院和专家，而成为更多地区、更多专业人士的基础设施和共享能力，解答更广泛的诊疗问题。

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中国创新，双向输送的新时代

在很长一段时间里，跨国药企在中国谈创新，关键词是“加速引进”：把全球产品更快带进中国。如今，竞争命题已经改变。中国不再只是全球创新的落点之一，本次赛诺菲两大分子都是通过战略合作获得在大中华区开发和商业化的权利，体现了其聚焦中国市场特定需求的创新灵活性。

施旺表示：“中国拥有庞大的患者群体、独特的疾病谱、成熟的临床研发体系，以及快速试错和规模化落地的效率，使中国成为创新价值的试金石和放大器。但中国市场的战略合作不是简单的‘买管线’，是一次从患者需求出发，将创新、商业化能力、治疗领域深度耦合的战略选择。”

同时，中国创新也正在成为创新资产、技术平台、临床证据和商业模式的起点。本土创新资产与技术平台不断涌现，中国已成为全球药企寻找差异化创新的重要来源。

数据是最好的佐证。2025年，中国创新药对外授权交易达到1356.55亿美元、157笔，较2024年的519亿美元和94笔显著跃升；中国在研新药管线约占全球总量的30%。更重要的变化是，出海正在从单一权益授权走向联合开发、合资合作以及“资本+技术+市场”的生态融合。机会不再稀缺，稀缺的是识别机会、快速决策并把合作做深的能力。

当中国从创新的落点走向创新的起点，跨国药企比拼的就不再只是管线数量，而是能否把全球科学、中国需求和本土创新效率组织成一套协同系统。阿夫凯泰片与普乐司兰钠注射液，是赛诺菲在心血管领域开拓的两次创新实践。它们共同写下的，是赛诺菲中国创新下一阶段更清晰的路径：以差异化创新回答未满足需求，以体系能力放大临床价值，再把追寻中国创新推向更远处的全球网络。

参考文献：

[1] Masri A, Maron MS, Bhatia A, et al. Aficamten for Symptomatic Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med. Published online August 28, 2026. doi:10.1056/NEJMoa2603021

[2]中国血脂管理指南修订联合专家委员会. 中国血脂管理指南（2023年）[J]. 中华心血管病杂志,2023,51(03)：221-255.DOI:10.3760/cma.j.cn112148-20230119-00038

[3] SHASTA-3/4 12-Month Results. Presented at ESC Congress 2026, HOTLINE 9.

[4] 国家心血管病中心心肌病专科联盟, 中国医疗保健国际交流促进会心血管病精准医学分会"中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023"专家组. 中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023. 中国循环杂志. 2023;38(1):1-33

[5] Desai MY, Maurizi N, Biagini E, et al. Pathophysiology and Therapeutic Needs in Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. JACC: Heart Failure. 2025;13(11):102658. DOI: 10.1016/j.jchf.2025.102658.

[6] WALTON H, NG P L, SIMPSON A, et al. Experiences of coordinated care for people in the UK affected by rare diseases: cross-sectional survey of patients, carers, and healthcare professionals [J]. Orphanet J Rare Dis, 2023, 18(1): 364.

[7] DAVIDSON M, STEVENSON M, HSIEH A, et al. The burden of familial chylomicronemia syndrome: Results from the global IN-FOCUS study [J]. J Clin Lipidol, 2018, 12(4): 898-907.e2.

[8] J Clin Lipidol. 2025 Nov-Dec;19(6):1550-1563.

[9]Maron MS, Masri A, Nassif ME, et al. Aficamten for Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024;390(20):1849-1861. doi:10.1056/NEJMoa2401424

[10] Efficacy and safety of long-term treatment with aficamten in patients with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy: results from FOREST-HCM.ESC 2025

[11] Maron MS, et al. Phase 2 Study of Aficamten in Patients With Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2023 Jan 3;81(1):34-45.

[12] Garcia-Pavia P, Maron MS, Masri A, et al. Aficamten or Metoprolol Monotherapy for Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2025;393(10):949-960. doi:10.1056/NEJMoa2504654

[13]中国医师协会心血管内科医师分会心力衰竭学组, 心衰中心心肌病专家委员会. 左心室肥厚诊断和治疗临床路径中国专家共识2023. 中国循环杂志. 2024;39(1)